O pasado 8 de decembro de 2015, a FDA (Ou.S. Food and Drug Administration) aprobou un novo medicamento, Kanuma, obtido a partir da clara do ovo de pitos transxénicos, producidos pola empresa Alexion. Kanuma é o nome comercial dunha proteína, unha encima, sebelipasa alfa, producida na clara do ovo de pitos modificados xeneticamente, para o tratamento dunha enfermidade rara, que afecta a nenos e adultos, chamada deficiencia en Lipasa Aceda Lisosomal ( LAL) ou enfermidade de Wolman, causada por mutacións no xene LIPA, situado no cromosoma 10, que porta a información xenética codificada para xerar esta proteína. A enfermidade de Wolman é moi pouco frecuente (afecta a menos de 1 de cada 100,000 nacementos) pero é desgraciadamente incurable e acaba provocando a morte prematura das persoas afectadas. A ausencia desta encima LAL provoca a acumulación de derivados ( ésteres) de colesterol e triglicéridos no sangue, fígado, bazo, cerebro e outros órganos, o que leva a rápida aparición de complicacións metabólicas graves de consecuencias fatais. A administración de Kanuma por vía intravenosa consegue reverter estes síntomas. Kanuma é un exemplo do que se coñece como Terapia de Substitución Encimática (en inglés ERT). Alguén podería pensar que Kanuma é o enésimo medicamento derivado de animais transxénicos. Nada máis lonxe da realidade. Kanuma é soamente o terceiro dunha lista moi corta de medicamentos que teñen a súa orixe en animais modificados xeneticamente, xunto con ATryn e Ruconest, os outros dous medicamentos aprobados anteriormente. A insulina, que con frecuencia cítase, erroneamente, neste grupo, obtense por enxeñería xenética a partir de bacterias.
ATryn foi aprobada pola FDA o 6 de febreiro de 2009. ATryn é o nome comercial dunha proteína recombinante, antitrombina, producida no leite de cabras transxénicas pola empresa GTC Biotherapeutics, Inc. (hoxe rEVO Biologics). A antitrombina recombinante está indicada para previr (non para tratar) a aparición de posibles coágulos ( trombos e embolias) en operacións cirúrxicas ou partos de pacientes afectados pola deficiencia congénita en antitrombina de tipo III ( AT3D), enfermidade relativamente rara (afecta a 1 de cada 2000 nacementos) asociada a mutacións no xene SERPIC1, localizado no cromosoma 1, e que codifica para un potente inhibidor de factores de coagulación sanguínea, como a trombina. A ausencia deste inhibidor provoca a frecuente aparición de coágulos, trombosis e embolias nos pacientes afectados.
Ruconest foi á súa vez aprobada pola FDA o 16 de xullo de 2014. Ruconest é o nome comercial dunha proteína recombinante, inhibidor C1 da esterasa, producida no leite de conejas transxénicas polo grupo industrial Pharming. Ruconest está indicado para tratar os ataques agudos de angioedema hereditario de tipo I, en adultos e adolescentes. O angioedema hereditario de tipo I é unha enfermidade rara que afecta a menos de 1 de cada 100,000 nacementos, asociado a mutacións no xene C1 NH, que codifica para unha proteína reguladora da vía do complemento, encargada de regular respostas inmunes inflamatorias. A ausencia deste inhibidor provoca episodios de edemas ( hinchazón, inflamación) subcutáneos e en tecidos brandos, que son moi dolorosos. Tanto ATryn como Ruconest, como medicamentos obtidos de animais transxénicos, poden substituir ás proteínas correspondentes que tradicionalmente se obtiñan de derivados plasmáticos, do sangue de doantes, moito máis caras e complexas de illar. A produción clásica destas proteínas estaba limitada ás existencias de plasma de doazóns sanguíneas, co risco asociado de transmisión de patógenos causantes de enfermidades infecciosas, coñecidos ou descoñecidos, que poden estar presentes no sangue. Pola contra, Kanuma é o primeiro tratamento dispoñible para o tratamento de pacientes afectados dun déficit congénito de LAL. Nos tres casos trátase de produtos de biotecnoloxía animal, con aplicacións específicas en medicina e obtidos a un custo de produción moito menor que os sistemas tradicionais. Debido á orixe animal destes tres medicamentos é necesario ter en conta, antes de administralos a pacientes, as posibles reaccións alérxicas, de hipersensibilidad que existan a cabras ou leite de cabra ( ATryn), a coellos ou leite de conejas ( Ruconest) ou ao ovo ou os seus derivados ( Kanuma) que, de existir, poderían provocar un choque anafiláctico no paciente. Estas contraindicacións recóllense nas follas informativas de prescrición de cada un destes medicamentos: ATryn, Ruconest, Kanuma. Para finalizar algo que habitualmente se descoñece. Tan afeitos estamos que a maioría de avances en biomedicina ou biotecnoloxía aparezan primeiro en Estados Unidos de América ou Asia que esquecemos que, nestes tres casos, estes tres medicamentos derivados de animais transxénicos, foron autorizados primeiro na Unión Europea, antes de conseguir a súa aprobación pola FDA. En efecto, ATryn foi autorizada pola EMA ( European Medicines Agency), a axencia europea do medicamento, o 28 de xullo de 2006, case tres anos antes que en EEUU. Pola súa banda, Ruconest, foi autorizada pola EMA o 28 de outubro de 2010, case catro anos antes que en EEUU. E finalmente, tamén Kanuma foi autorizada pola EMA o 28 de agosto de 2015, meses antes que fose aprobada pola FDA. A EMA publica regularmente informes e guías sobre os requisitos de calidade e aspectos a ter en conta na produción de substancias con actividade biolóxica en animais transxénicos. Existe algún outro medicamento derivado de organismos transxénicos, como Elelyso, producido para o tratamento por ERT da enfermidade de Gaucher de tipo I, aprobado pola FDA o 1 de maio de 2012, pero non autorizado por parte da EMA. Con todo, neste caso Elelyso deriva non de animais senón de plantas (células de cenoria en cultivo modificadas xeneticamente) transxénicas. Adicionalmente, existen uns poucos medicamentos máis obtidos por métodos de produción non tradicionais en distintas fases de desenvolvemento e ensaios clínicos.
No hay comentarios:
Publicar un comentario